米国FDA、再発・難治性マントル細胞リンパ腫の治療薬「ソンロトクラックス」に優先審査を付与

ソンロトクラックスが再発・難治性マントル細胞リンパ腫に対するBCL2阻害薬として米国初の承認薬となった場合、進行性がんの大きなアンメット・ニーズに対応

ソンロトクラックスは、再発・難治性マントル細胞リンパ腫に対し、臨床的に意義のある迅速な奏効を示すことから、すでに画期的治療薬指定を取得

BeOne Medicines、新薬承認申請および優先審査の根拠となるデータを2025年ASHにて初公開

カリフォルニア州サンカルロス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- BeOne Medicines（Nasdaq：ONC、HKEX：06160、SSE：688235）は、グローバルに展開するオンコロジー企業として、次世代BCL-2阻害薬のソンロトクラックスについて、米国食品医薬品局（FDA）が新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査を付与したと発表しました。本申請は、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬による治療後に再発または難治性（R/R）マントル細胞リンパ腫（MCL）がみられる成人患者を対象とするものです。

BeOneのグローバル研究開発責任者を務めるライ・ワン博士は次のように述べています。「ソンロトクラックスは、画期的治療薬指定を受けてから優先審査が付与されるまで、非常に短期間のうちに進んでいます。このように急速に進展していることの背景には、データが強固であることに加えて、R/R MCL患者にとってニーズが切迫しているという事情があります。迅速で深く、持続的な奏効に加え、管理しやすい安全性プロファイルを示すソンロトクラックスは、当社の血液疾患領域における2つの画期的な開発資産であるBTK阻害薬「ブルキンザ」と、現在治験中のBTKデグレーダー「BGB-16673」と並び、ベストインクラスのBCL2阻害薬となりつつあります。」

今回のNDAは、国際多施設共同単群非盲検第1/2相試験の「BGB-11417-201」（NCT05471843）のデータを根拠としており、この試験にはBTK阻害薬による前治療歴のあるR/R MCL成人患者125人が登録されました。ソンロトクラックスは、独立審査委員会（IRC）の評価により全奏効率（ORR）の主要評価項目を達成しており、複数の治療歴を有する患者集団では臨床的意義のある奏効を示しています。また、完全奏効（CR）率、奏効期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）などの複数の副次評価項目についても、有望な結果がみられました。この治療薬は良好な忍容性を示し、リスクは管理可能でした。

BeOneは、これらの全結果を12月6～9日にフロリダ州オーランドで開催される第67回 米国血液学会（ASH）年次総会・展示会（口頭発表：663、12月7日米国東部標準時午後5時～午後5時15分）で初めて発表する予定です。

BeOneは、ソンロトクラックスの世界各地での審査およびアクセス拡大の迅速化を図るため、国際的な提携機関間での抗腫瘍製品の同時申請・審査を可能にする枠組みを提供する、FDA主導のイニシアチブ「Project Orbis」に参加します。BeOneは、R/R MCLに対するソンロトクラックスの承認に向け、本第1/2相試験のデータを欧州医薬品庁（EMA）をはじめとする各国規制当局へ提出する予定です。

なお、R/R MCLおよびR/R慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫（CLL/SLL）を対象としたソンロトクラックスの新薬承認申請は、中国国家薬品監督管理局（NMPA）の医薬品評価センター（CDE）に受理されており、迅速承認に向けて審査が進められています。

マントル細胞リンパ腫について

マントル細胞リンパ腫（MCL）は、リンパ節のマントルゾーンにあるB細胞から生じる進行性の非ホジキンリンパ腫（NHL）¹のまれな亜型です。MCLは世界全体のNHL症例の約5%を占め²推定罹患者数は約28,000人です³。MCLは進行期に診断されることが多く⁴、ほとんどのMCL患者は最終的には難治性か再発性（R/R）の疾患へと進展します⁵。MCLの5年生存率は約50%であり、これは新たな治療選択肢に対する緊急性の高いニーズを示しています⁶。

ソンロトクラックス（BGB-11417）について

ソンロトクラックスは、次世代のB細胞リンパ腫2（BCL2）阻害薬で、独自の薬物動態（PK）および薬力学（PD）プロファイルを持ち、ベストインクラスとなる可能性がある治験中の薬剤です。開発段階初期の非臨床試験では、ソンロトクラックスは非常に強力で特異的なBCL2阻害薬であり、半減期が短く、薬物蓄積は認められないことが示されています。また、ソンロトクラックスはさまざまなB細胞悪性腫瘍に対して有望な臨床活性を示しており、単剤療法に加え、ブルキンザを含む他の治療薬との併用療法としての開発も進められています。注目すべき点として、未治療CLL患者を対象とした早期臨床試験では、ソンロトクラックスとブルキンザの併用療法により、検出不能な微小残存病変（uMRD）が迅速かつ前例のない高率で達成されました。ソンロトクラックスのこの幅広いグローバルな開発プログラムには、これまでに2,200人以上の患者が登録されています。

米国食品医薬品局（FDA）は、R/R MCLを有する成人患者の治療を対象として、ソンロトクラックスに画期的治療薬指定（BTD）を付与しています。さらに、FDAは、MCLおよびワルデンストレームマクログロブリン血症に対してソンロトクラックスにファストトラック指定を付与しているほか、MCL、WM、多発性骨髄腫、急性骨髄性白血病、および骨髄異形成症候群の成人患者への治療を対象としてオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を付与しています。

BeOneについて

BeOne Medicinesはスイスに本社を置くグローバルなオンコロジー企業です。当社は、世界中のがん患者にとってより利用しやすい革新的な治療法の発見および開発に取り組んでいます。また、血液がんや固形がんにわたるポートフォリオを有しており、社内の開発力と提携を通じて、多様な新規治療薬パイプラインの開発を加速しています。6大陸にわたり約1万2,000人近くの社員を擁するグローバルチームを拡大させているBeOneは、治療を必要とするより多くの患者のために、医薬品へのアクセスを根本的に改善するべく全力を尽くしています。

BeOneについての詳細は www.beonemedicines.com をご覧ください。 LinkedIn 、 X 、 Facebook や Instagram をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには、1995年米国民事証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法が定める「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これには、ソンロトクラックスの潜在的な利点、同薬の臨床開発・規制上のマイルストン・申請および承認に関するBeOneの見通し、今後の学会でのフルデータの発表に関するBeOneの計画、「BeOneについて」に記載されたBeOneの計画・コミットメント・目標などに関する記述が含まれます。実際の結果は、さまざまな重要な要因により、将来の見通しに関する記述とは大きく異なる可能性があります。これらの要因には、BeOneが医薬品候補の有効性および安全性を示す能力、臨床試験の結果がさらなる開発または承認を支持しない可能性、規制当局の判断により臨床試験および承認の開始時期・進捗・結果に影響が生じ得ること、BeOneが市販薬および（承認された場合の）開発品において商業的成功を達成する能力、医薬品および技術に関する知的財産の取得および維持、薬剤開発・製造・商業化その他のサービスの実施について第三者に依存していること、規制当局承認の取得や医薬品の商業化におけるBeOne の限定的な経験、事業運営のための追加資金を調達し、医薬品候補の開発を完了し、収益性を達成し維持する能力などが含まれます。これらのリスクは、BeOneの最新のForm 10-Q（四半期報告書）における「リスク要因」セクションおよびその後の米国証券取引委員会への提出書類で詳述されています。本プレスリリースに含まれる情報はすべて発表日時点のものであり、BeOneは、法令で定められる場合を除き、その更新義務を負いません。

BeOneのメディア関連資料は、当社の ニュースルーム をご覧ください。

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^1 Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

^2 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

^3 Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

^4 Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

^5 Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

^6 Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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