BeOne Medicines、再発・難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）におけるソンロトクラックスの良好なトップライン結果を発表

本試験は主要評価項目である全奏効率（ORR）を達成し、アンメットニーズの高い希少なB細胞リンパ腫において臨床的に意義のある奏効を示した

BeOneは世界各国の規制当局にデータを提出する予定で、その審査・承認を目指す

カリフォルニア州サンカルロス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- グローバルなオンコロジー企業であるBeOne Medicines Ltd.（Nasdaq：ONC、HKEX：06160、SSE：688235）は、次世代でクラス最高となり得る開発中のBCL2阻害剤ソンロトクラックスについて、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤（BTKi）および抗CD20療法による治療後の再発・難治性（R/R）マントル細胞リンパ腫（MCL）成人患者を対象とした第1/2相試験（BGB-11417-201）の良好なトップライン結果を発表しました。BeOneは、今後開催される医学会議にてその全データを発表する予定です。

「R/R MCL患者において、この疾患は進行が早く、治療環境は細分化されており、転帰は極めて不良です。ソンロトクラックスの今回のトップライン結果は、有意かつ持続的な奏効をもたらす可能性、そして承認されれば、R/R MCL患者にとって初のBCL2阻害剤となる可能性を示しています」と、BeOne MedicinesのR&Dグローバルヘッドであるライ・ワン博士は述べました。「これらのデータは、過去5年間におけるB細胞悪性腫瘍の治療において見られた顕著な進展に加わるものです。当社の主力BTK阻害剤によってその変革に大きな役割を果たしてきたことを誇りに思います。」

BGB-11417-201（NCT05471843）試験は、抗CD20療法およびBTK阻害剤による治療後のR/R MCL成人患者125人を対象に実施された、国際多施設共同単群オープンラベルの第1/2相試験です。第1部では、22人の患者がソンロトクラックス160mgまたは320mgを毎日投与され、その安全性および忍容性を評価し、第2部での推奨用量を特定しました。第2部では、103人の患者が漸増後にソンロトクラックスの推奨1日用量（320mg）を投与され、その有効性と安全性を評価しました。

本試験は、独立評価委員会（IRC）によって評価された主要評価項目であるORRを達成し、多数の治療歴を有する患者集団において、ソンロトクラックスによる治療が臨床的に意義のある奏効を示したことが明らかになりました。本試験では、完全奏効（CR）率、奏効期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）を含む複数の副次的有効性評価項目においても有望な結果が示されました。安全性プロファイルは全般的に良好に忍容され、有害事象も管理可能でした。これらの知見は、B細胞悪性腫瘍患者の継続的かつ進化するニーズに対応するために設計された3つの中核的治療薬を含むBeOneの血液領域フランチャイズにおける、新しい重要なマイルストーンとなります。

BeOneは、R/R MCLにおけるソンロトクラックスの承認取得を目指して、これらのデータを米国食品医薬品局（FDA）およびその他各国の規制当局に提出する予定です。ソンロトクラックスによるR/R MCLおよびR/R CLL/SLLの治療に関する新薬申請も受理されており、中国国家薬品監督管理局（NMPA）の医薬品審査評価センター（CDE）では迅速承認に向けて審査中です。また、第3相検証試験であるCELESTIAL-RR MCL試験（BGB-11417-302／NCT06742996）が進行中であり、本年初めに最初の患者登録が行われました。米国FDAは以前、ソンロトクラックスをMCL患者の治療における希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）として指定しています。

マントル細胞リンパ腫について
マントル細胞リンパ腫（MCL）は、希少サブタイプの侵攻性B細胞性非ホジキンリンパ腫（NHL）¹であり、リンパ節のマントル帯に位置するB細胞に発生します。MCLは世界のNHL症例全体のおよそ5%を占め²、推定2万8,000人に影響を及ぼしています³。MCLは多くの場合進行期で診断され⁴、ほぼすべてのMCL患者が最終的に難治性または再発性（R/R）疾患に至ります。⁵MCLの5年生存率は約50%であり、新たな治療選択肢の緊急性を反映しています。⁶

ソンロトクラックス（BGB-11417）について
ソンロトクラックスは、がん細胞の生存に関与する複数のタンパク質の1つであるB細胞リンパ腫2（BCL2）を標的とする、次世代かつクラス最高となり得る開発中の阻害剤です。これはBH3ミメティクスと呼ばれる薬剤群に属し、自然な細胞死のシグナルを模倣します。非臨床試験および初期臨床開発の段階における研究では、ソンロトクラックスはBCL2に対する高い活性と選択性のある阻害剤であることを示し、半減期が短く薬剤の蓄積がないことが明らかになっています。ソンロトクラックスは幅広いB細胞悪性腫瘍において有望な臨床効果を示しており、これまでに世界的な広範な開発プログラムで約2,000人の患者が登録されています。米国食品医薬品局（FDA）は、マントル細胞リンパ腫（MCL）および原発性マクログロブリン血症（WM）の成人患者の治療に対して、ソンロトクラックスをファストトラックに指定しました。

BeOneについて
BeOne Medicinesは、スイスに本社を置くグローバルなオンコロジー企業であり、世界中のがん患者にとって、より手頃でアクセスしやすい革新的な治療法の発見および開発に取り組んでいます。当社は血液がんや固形がんにわたるポートフォリオを有しており、内部能力と提携を通じて、多様な新規治療薬パイプラインの開発を加速しています。6大陸にわたり1万1,000人以上の社員を擁するグローバル・チームを拡大し続けているBeOneは、治療薬を必要とするより多くの患者のために、医薬品へのアクセスを根本的に改善するべく全力を尽くしています。

BeOneについての詳細は www.beonemedicines.com をご覧ください。 LinkedIn 、 X 、 Facebook や Instagram をフォローしてください。

将来見通しに関する記述
本プレスリリースには、1995年私募証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法に基づく将来見通しに関する記述が含まれており、これには、ソンロトクラックスの潜在的な有用性、ソンロトクラックスの臨床開発、規制上のマイルストーン、申請および承認に関するBeOneの見通し今後開催される医学会議において完全なデータを発表するBeOneの計画、および「BeOneについて」の項に記載されたBeOneの計画、コミットメント、抱負ならびに目標に関する記述などが含まれます。実際の結果は、さまざまな重要な要因により、将来見通しに関する記述で示された内容と大きく異なる可能性があり、その要因には、BeOneの開発候補薬の有効性および安全性を示す能力、開発候補薬の臨床結果がさらなる開発や販売承認を支持しない可能性があること、規制当局の対応が臨床試験や販売承認の開始、時期および進捗に影響を及ぼす可能性があること、承認された場合における、販売中の医薬品および開発候補薬で商業的成功を収めるBeOneの能力、自社の医薬品および技術に関して知的財産の保護を取得し、維持するBeOneの能力、医薬品の開発、製造、商業化およびその他のサービスを実施するにあたって、BeOneが第三者に依存していること、規制当局の承認取得および医薬品の商業化に関するBeOneの経験が限られていること、事業運営のための追加資金を調達し、開発候補薬の開発を完了させ、収益性を達成し維持するBeOneの能力、さらに、BeOneの最新の四半期報告書Form 10-Qの「リスク要因」と題された項目でより詳細に論じられているリスク、ならびにその後の米国証券取引委員会への提出書類における潜在的なリスクや不確実性、その他の重要な要因に関する記述などが含まれます。本プレスリリースに記載されているすべての情報は本プレスリリース発表時のものであり、法令により求められる場合を除き、BeOneは当該情報を更新する義務を負いません。

BeOneのメディア関連資料は、当社のニュースルームをご覧ください。

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^1Jain, P.、Wang, M. L.（2022）。マントル細胞リンパ腫：診断、リスク層別化、臨床管理に関する2022年の最新情報。American Journal of Hematology、97（5）、638–656。https://doi.org/10.1002/ajh.26523

^2Ferlay, J.ほか（2024）。Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma。国際がん研究機関（IARC）。https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

^3Association of Community Cancer Centers。再発・難治性マントル細胞リンパ腫。https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

^4Cencini, E.ほか（2024）。マントル細胞リンパ腫患者の生存転帰：15年間の実臨床に基づく後ろ向き研究。Hematology Reports、16（1）、50–62。https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

^5Burkart, M.、Karmali, R.（2022）。再発・難治性マントル細胞リンパ腫：BTK阻害剤を超えて。Journal of Personalized Medicine、12（3）、376。https://doi.org/10.3390/jpm12030376

^6クリーブランド・クリニック（2023）。マントル細胞リンパ腫。https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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