Sonrotoclax de BeOne Medicines recibe la designación de terapia innovadora de la FDA de EE. UU.

La designación de terapia innovadora se basa en resultados positivos tempranos de un estudio de fase 1/2 de sonrotoclax en pacientes con linfoma de células del manto (LCM) en recaída o refractario

BeOne participará en el programa Proyecto Orbis, apoyando iniciativas para avanzar rápidamente en el acceso global

SAN CARLOS, Calif.--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), una compañía global de oncología, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ha otorgado la Designación de Terapia Innovadora (BTD) a sonrotoclax, un inhibidor de BCL2 en investigación de última generación y potencialmente el mejor de su clase, para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) en recaída o refractario (R/R). Además, la FDA ha aceptado la solicitud de BeOne para participar en el Proyecto Orbis, una iniciativa que proporciona un marco para la presentación y revisión simultánea de productos oncológicos entre las autoridades sanitarias internacionales participantes.

“La Designación de Terapia Innovadora está reservada para medicamentos con el potencial de transformar los resultados de pacientes con enfermedades graves. Este reconocimiento confirma la solidez de los nuevos datos sobre sonrotoclax y su potencial para convertirse en un nuevo estándar de atención para personas con linfoma de células del manto en recaída o refractario”, comentó Julie Lepin, vicepresidenta sénior y directora de Asuntos Regulatorios de BeOne. “Además, al participar en el Proyecto Orbis, podríamos acelerar el acceso a sonrotoclax, lo que podría ayudar a los pacientes más rápido de lo imaginado”.

La decisión de la FDA de conceder la autorización de comercialización de sonrotoclax y la participación en el Proyecto Orbis se basó en los datos del estudio BGB-11417-201, un estudio de Fase 1/2 que evalúa sonrotoclax en pacientes adultos con LCM R/R, tras el tratamiento con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTKi) y terapia anti-CD20. Los resultados preliminares positivos recientemente anunciados para sonrotoclax subrayan su potencial para ofrecer respuestas profundas y duraderas, lo que le otorga el potencial de ser el primer y único inhibidor de BCL2 aprobado para su uso en LCM R/R en EE. UU. BeOne prevé presentar los datos completos en una próxima reunión médica. El estudio confirmatorio de Fase 3 CELESTIAL-RRMCL (BGB-11417-302; NCT06742996) está en curso.

La FDA otorga la BTD a medicamentos cuyos datos preliminares sugieren que podrían ofrecer avances significativos para pacientes con enfermedades graves. El Proyecto Orbis, establecido por el Centro de Excelencia Oncológica de la FDA en 2019, facilita la colaboración entre organismos reguladores en la revisión de medicamentos oncológicos, con el objetivo de que las terapias prometedoras contra el cáncer estén disponibles para los pacientes con mayor rapidez en los países participantes.

Esta es la primera BTD para sonrotoclax y la segunda para el programa de hematología de BeOne. La FDA también le ha otorgado a sonrotoclax la Designación de Vía Rápida para el LCM y la macroglobulinemia de Waldenström (MW), así como la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de pacientes adultos con LCM, MW, mieloma múltiple (MM) y leucemia mieloide aguda (LMA). Estas designaciones refuerzan la posición de sonrotoclax como el próximo gran avance en el compromiso de BeOne de redefinir la atención de las neoplasias malignas de células B.

Acerca del linfoma de células del manto

El linfoma de células del manto (LCM) es un subtipo poco común de linfoma no Hodgkin (LNH) agresivo de células B¹ que se desarrolla en las células B ubicadas en la zona del manto de los ganglios linfáticos. El LCM representa aproximadamente el 5% de todos los casos de LNH a nivel mundial.², afectando a unas 28.000 personas³. El MCL a menudo se diagnostica en etapas avanzadas⁴, y casi todos los pacientes con MCL eventualmente desarrollarán una enfermedad en recaída o refractaria (R/R).⁵ La tasa de supervivencia a cinco años para el MCL es de aproximadamente el 50%, lo que refleja la necesidad urgente de nuevas opciones terapéuticas.⁶

Acerca del estudio BGB-11417-201

El estudio BGB-11417-201 (NCT05471843) es un estudio global, multicéntrico, de un solo brazo, abierto, de Fase 1/2 en el que se reclutaron 125 pacientes adultos con LCM R/R tras el tratamiento con terapia anti-CD20 y un inhibidor de BTK. En la Parte 1, 22 pacientes recibieron tratamiento diario con 160 mg o 320 mg de sonrotoclax para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de sonrotoclax e identificar la dosis recomendada para la Parte 2. En la Parte 2, se reclutaron 103 pacientes para recibir la dosis diaria recomendada de sonrotoclax (320 mg), tras el aumento gradual de la dosis, para evaluar la eficacia de sonrotoclax. El criterio de valoración principal es la tasa de respuesta global (TRO), evaluada por un comité de revisión independiente (CRI). Los criterios de valoración secundarios incluyen la tasa de respuesta completa (RC), la duración de la respuesta (DdR) y la supervivencia libre de progresión (SLP).

Acerca de Sonrotoclax (BGB-11417)

Sonrotoclax es un inhibidor en investigación de última generación, y potencialmente el mejor de su clase, del linfoma de células B tipo 2 (BCL2), una de las diversas proteínas que contribuyen a la supervivencia de las células cancerosas. Forma parte de un grupo de fármacos denominados miméticos de BH3, que imitan las señales naturales de muerte celular. Estudios de laboratorio y durante las primeras etapas del desarrollo farmacológico han demostrado que sonrotoclax es un inhibidor altamente potente y específico de BCL2, con una vida media corta y sin acumulación del fármaco. Sonrotoclax ha mostrado una actividad clínica prometedora en diversas neoplasias malignas de células B, y hasta la fecha se han incluido casi 2000 pacientes en el amplio programa de desarrollo global.

Acerca de BeOne

BeOne Medicines es una compañía global de oncología con sede en Suiza que descubre y desarrolla tratamientos innovadores más accesibles para pacientes con cáncer en todo el mundo. Con una cartera que abarca hematología y tumores sólidos, BeOne impulsa el desarrollo de su diversa cartera de nuevas terapias gracias a sus capacidades internas y colaboraciones. Con un equipo global en crecimiento de más de 11.000 colegas en seis continentes, la compañía se compromete a mejorar radicalmente el acceso a los medicamentos para muchos más pacientes que los necesitan.

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Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 y otras leyes federales sobre valores, incluidas las declaraciones sobre los posibles beneficios del sonrotoclax; la capacidad de BeOne de acelerar el acceso al sonrotoclax mediante su participación en el Proyecto Orbis; el potencial del sonrotoclax de ser el primer y único inhibidor de BCL2 aprobado para su uso en el linfoma de células del manto R/R en EE. UU.; los planes de BeOne de presentar los datos completos del estudio BGB-11417-201 en una próxima reunión médica; y los planes, compromisos, aspiraciones y objetivos de BeOne bajo el título “Acerca de BeOne“. Los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas debido a diversos factores importantes, entre ellos la capacidad de BeOne de demostrar la eficacia y la seguridad de sus fármacos candidatos; los resultados clínicos de sus fármacos candidatos, que pueden no respaldar un mayor desarrollo o la aprobación para su comercialización; las acciones de las agencias reguladoras, que pueden afectar el inicio, el cronograma y el progreso de los ensayos clínicos y la aprobación para su comercialización; la capacidad de BeOne para alcanzar el éxito comercial de sus medicamentos y fármacos candidatos, en caso de aprobación; la capacidad de BeOne para obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual de sus medicamentos y tecnología; la dependencia de BeOne de terceros para el desarrollo, la fabricación, la comercialización y otros servicios de fármacos; la limitada experiencia de BeOne en la obtención de aprobaciones regulatorias y la comercialización de productos farmacéuticos; la capacidad de BeOne para obtener financiación adicional para sus operaciones, completar el desarrollo de sus fármacos candidatos y lograr y mantener la rentabilidad; y dichos riesgos se analizan con más detalle en la sección titulada “Factores de Riesgo“ del informe trimestral más reciente de BeOne en el Formulario 10-Q, así como en los análisis de posibles riesgos, incertidumbres y otros factores importantes en las presentaciones posteriores de BeOne ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Toda la información contenida en este comunicado de prensa corresponde a la fecha de su publicación, y BeOne no asume ninguna obligación de actualizar dicha información a menos que lo exija la ley.

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¹ Jain, P. y Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

² Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

³ Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

⁴ Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

⁵ Burkart, M. y Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

⁶ Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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