A DEBIOPHARM DÁ MAIS UM PASSO À FRENTE PARA CRIANÇAS COM PPC: CONCLUSÃO DO RECRUTAMENTO PARA O ESTUDO CLÍNICO DE FASE III DE AVALIAÇÃO DA PRIMEIRA FORMULAÇÃO INJETÁVEL ANUAL DE TRIPTORRELINA

O estudo clínico LIBELULA™ concluiu o recrutamento de pacientes com puberdade precoce central (PPC) nas Américas do Norte e do Sul, com importante participação de pacientes brasileiros, representando mais um avanço no desenvolvimento do Debio 4326, uma formulação injetável de triptorrelina de liberação prolongada de 12 meses.

Lausanne, Suíça--(BUSINESS WIRE)--A Debiopharm (www.debiopharm.com), empresa biofarmacêutica suíça de capital privado dedicada ao desenvolvimento de terapias inovadoras que aumentem a qualidade de vida dos pacientes, anunciou hoje a conclusão bem-sucedida do recrutamento de pacientes em seu estudo clínico de fase III, aberto, de grupo único e multicêntrico (NCT06129539), denominado estudo LIBELULA™.

O estudo avalia a eficácia, segurança e farmacocinética do Debio 4326 em pacientes pediátricos com puberdade precoce central (PPC) que estão recebendo terapia com agonista do hormônio liberador de gonadotrofina. A conclusão do recrutamento representa um marco significativo para o desenvolvimento do Debio 4326, uma formulação injetável exclusiva, biodegradável e de liberação estendida de 12 meses, contendo triptorrelina, um princípio ativo já estabelecido para o tratamento da PPC.

O estudo LIBELULA™ está sendo conduzido nos Estados Unidos, Argentina, Brasil, Chile e México, utilizando a plataforma proprietária de liberação prolongada Debio Sphere™ e a ampla experiência da Debiopharm no desenvolvimento de formulações de liberação estendida. O objetivo é potencialmente reduzir a frequência das injeções em crianças com PPC — atualmente realizadas a cada 1, 3 ou 6 meses — para apenas uma vez ao ano.

"Reconhecemos que injeções frequentes podem ser um fardo tanto para as crianças quanto para seus familiares. Por isso, trazer formulações de liberação mais prolongada/estendida ao mercado é essencial para melhorar a qualidade de vida dos pacientes. A conclusão bem-sucedida do recrutamento neste estudo de CPP, representa um passo muito importante para nosso compromisso com esta melhoria, ao mesmo tempo em que demonstra as capacidades da Debiopharm para desenvolver soluções inovadoras para administração de medicamentos, voltadas as necessidades médicas não atendidas”, declarou Cédric Sager, CEO (Diretor Executivo) da Debiopharm Research & Manufacturing.

“A obtenção do recrutamento pleno no estudo LIBELULA™ nos aproxima de um avanço significativo para crianças acometidas pela puberdade precoce central. Os tratamentos atuais são eficazes, mas a promessa de uma formulação injetável anual confiável, como o Debio 4326, simplifica o cronograma de tratamento e reduz o estresse logístico e emocional sobre as famílias e as crianças”, destacou Dra. Karen Klein, investigadora clínica, chefe interina da Divisão de Endocrinologia/Diabetes do Rady Children’s Hospital, em San Diego (EUA), e professora clínica de pediatria na UC San Diego School of Medicine.

A Debiopharm está engajada em atividades de parceria para o futuro registro e comercialização do Debio 4326 nos Estados Unidos.

Sobre a puberdade precoce central

A puberdade precoce central (PPC) ocorre em idade incomumente prematura — antes dos oito anos em meninas e antes dos nove anos em meninos [1–2]. É caracterizada pelo desenvolvimento de características sexuais secundárias (por exemplo, mamas nas meninas e aumento dos testículos nos meninos), crescimento acelerado e maturação óssea prematura, o que pode levar a uma estatura adulta reduzida.

A PPC é causada por um aumento na liberação do hormônio liberador de gonadotrofina (GnRH) no cérebro e pela ativação precoce do eixo hipotálamo-hipófise-gonadal. Essa ativação pode decorrer de alterações genéticas específicas, lesões no sistema nervoso central ou fatores psicossociais estressores, embora sua etiologia frequentemente permaneça desconhecida [3].

A prevalência estimada da PPC é de 1 em cada 5.000 a 10.000 crianças caucasianas, sendo mais comum em meninas [4]. A puberdade precoce pode estar associada a dificuldades psicossociais e implicações negativas para a saúde a longo prazo, incluindo maior risco de complicações metabólicas, como diabetes tipo 2, ganho de peso, obesidade, doenças cardiovasculares, depressão e até mortalidade prematura [5–10].

Além disso, a puberdade precoce foi associada a um risco aumentado de câncer de mama em mulheres e, nos homens, de câncer de próstata [11–13]. Desde a década de 1980, os agonistas do hormônio liberador de gonadotrofina (GnRH), como a triptorrelina, têm sido o padrão terapêutico para a PPC [14–16]. O tratamento visa preservar a altura adulta e evitar dificuldades sociais e psicológicas, bem como as várias consequências potenciais para a saúde a longo prazo. Atualmente, estão disponíveis diversas formulações de GnRHs de liberação estendida para injeções mensais, trimestrais ou semestrais. Também existem implantes subcutâneos de uso anual [17], que, no entanto, exigem procedimentos cirúrgicos para inserção e remoção.

Sobre o Debio 4326

O Debio 4326 é uma formulação exclusiva de liberação estendida de 12 meses de triptorrelina, desenvolvida para reduzir ainda mais a frequência das injeções e o ônus do tratamento, especialmente em uma população pediátrica.

Com base em dados favoráveis de eficácia e segurança das formulações de triptorrelina de 1, 3 e 6 meses, o Debio 4326 busca oferecer a mesma eficácia, com maior conforto e adesão ao tratamento a longo prazo, reduzindo o estresse para as crianças e suas famílias.

O Debio 4326 é fabricado pela Debiopharm Research & Manufacturing, em Martigny, Suíça. A empresa está atualmente engajada na formação de parcerias para a futura comercialização do produto nos Estados Unidos.

O compromisso da Debiopharm com os pacientes

A Debiopharm dedica-se ao desenvolvimento de terapias inovadoras que atendam a necessidades médicas não supridas, principalmente nas áreas de oncologia e infecções bacterianas. Atuando como elo entre a descoberta científica e o acesso dos pacientes à vida real, a empresa identifica compostos e tecnologias de alto potencial, comprova clinicamente sua segurança e eficácia e, posteriormente, licencia a comercialização a grandes parceiros farmacêuticos, ampliando o acesso global dos pacientes.

Para mais informações, visite www.debiopharm.com

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Fontes

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[2] Sanctis V, et al. Acta biomedica: Atenei Parmensis. 2019 90 (3): 345-359.

[3] Maione L, et al. Clin Endocrinol (Oxf). 2021 Oct;95(4):542-555. doi: 10.1111/cen.14475. Epub 21 de abril de 2021. PMID: 33797780; PMCID: PMC8586890

[4] National Organization for Rare Disorders (NORD) 2022

[5] Day FR, et al. 2015. Sci Rep, 5: 11208.

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